中新網(wǎng)武漢1月9日電(蘭艷 程毓) 近日,武漢科技大學(xué)生命科學(xué)與健康學(xué)院青年教師姚凱的科研成果“新方法使先天失明小鼠復(fù)明”,入選2018年世界十大科技進(jìn)展新聞。
2018年8月,“運(yùn)用干細(xì)胞療法讓先天性眼盲的小鼠首次見到光明”的研究成果以姚凱為第一作者,發(fā)表在國際頂級(jí)學(xué)術(shù)期刊《Nature(自然)》正刊上,引起廣泛關(guān)注。
為讓失明者復(fù)明,姚凱在干細(xì)胞治療和基因治療領(lǐng)域取得突破性成果,歷時(shí)5年,開發(fā)出“兩步法”的療法。
包括美國國家眼科研究所的著名神經(jīng)生物學(xué)家Anand Swaroop、東京大學(xué)分子和發(fā)育生物學(xué)家Sumiko Watanabe等業(yè)界專家均表示,此項(xiàng)研究為基因治療和干細(xì)胞治療領(lǐng)域內(nèi)的突破性成果,特別是在利用內(nèi)源性干細(xì)胞治療遺傳性疾病方面做出了創(chuàng)造性發(fā)展。
人類和哺乳動(dòng)物眼體里的感光神經(jīng)細(xì)胞一旦死亡,無法自主再生,結(jié)果就是失明。全球有上億人因患神經(jīng)退行性疾病而造成視力損傷致盲,還有數(shù)十萬先天性失明者終身生活在漆黑里,臨床上尚無有效的治療手段。
姚凱結(jié)合干細(xì)胞與基因療法,歷時(shí)5年開發(fā)出“兩步法”的對(duì)策,先培育出攜帶轉(zhuǎn)基因的有效、無毒的病毒,注入先天性眼盲的小鼠眼睛里,激活Müller細(xì)胞(視網(wǎng)膜內(nèi)的神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞,負(fù)責(zé)支持、滋養(yǎng)周圍的神經(jīng)元),再從10萬種以上的蛋白質(zhì)中挑選出所需的3種促進(jìn)神經(jīng)元分化的轉(zhuǎn)錄因子,不斷調(diào)整病毒的劑量和優(yōu)化時(shí)間間隔,成功地喚醒了Müller細(xì)胞的神經(jīng)元再生機(jī)制。
據(jù)小鼠的大腦活動(dòng)測(cè)量顯示:新生神經(jīng)元成功地整合到視覺通路中,并將光信號(hào)傳遞給了大腦視覺皮層,先天性眼盲的小鼠產(chǎn)生了視覺反應(yīng)。
這種新方法使先天失明的小鼠復(fù)明,為治療老年黃斑變性、視網(wǎng)膜色素變性等致盲疾病帶來了新希望。“目前,實(shí)驗(yàn)處于優(yōu)化階段,正在解決如何讓小白鼠由視覺感光到清晰成像的問題。”姚凱表示,新方法用于臨床治療仍需要做大量的準(zhǔn)備工作。
“這項(xiàng)成果已經(jīng)在神經(jīng)生物學(xué)領(lǐng)域走得非常遠(yuǎn)了。”《自然》雜志兩位評(píng)委高度評(píng)價(jià)這一研究成果:“這項(xiàng)工作極其重要,把Müller細(xì)胞誘導(dǎo)為新的神經(jīng)細(xì)胞,以前在哺乳動(dòng)物中從未發(fā)生過。”
“這項(xiàng)研究成果具有很大的應(yīng)用價(jià)值。”武漢科技大學(xué)生命科學(xué)與健康學(xué)院院長(zhǎng)張同存說。